小児医薬品開発ネットワーク支援事業
（厚生労働省医政局　医療施設運営費等補助金及び中毒情報基盤整備事業費補助金）

　日本における小児医薬品開発を支援するため、平成29年度から令和元年度まで「小児領域における新薬開発促進のための医薬品選定等に関する研究」（国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）臨床研究・治験推進研究事業）において、日本小児科学会がハブとなり分科会や関連学会（以下、総称して「学会」という）が製薬企業と連携し、日本において優先的に開発すべき医薬品リストの作成（リストに掲載された場合、AMEDの医療研究開発革新基盤創成事業 CiCLEの成果利用料の優遇対象）を行うと共に、企業へのアドバイス・支援を行うワーキンググループを組織し、小児医薬品の臨床試験（治験）が効率的かつ迅速に実施できる支援体制を整備してまいりました。
この研究事業では、13品目の支援依頼がありました。
①AMED研究事業の概要
②2017～2019年度支援依頼品目（13品目）の成果概要一覧（2022.10）
③AMED研究事業に対する企業意見
　令和2年度から国（厚生労働省医政局）の事業「小児医薬品開発ネットワーク支援事業」として開始された本事業は、先行して実施されたAMED研究事業の活動を踏襲しつつさらに発展させ、製薬企業に状況に応じたよりきめ細かいアドバイス・支援を行うことにより、小児医薬品の開発を促進しわが国の保健医療の向上に資することを目的としています。本事業では、「小児治験ネットワーク」との連携も強化し、現場で実際に治験の支援に関わっている経験豊富な臨床研究コーディネーターもワーキンググループに参加することにより、医学的専門見地のみならず、現場での実施・連携や患者・保護者の視点からもアドバイス・支援を行うことが可能となりました。
④2020年4月以降、支援依頼品目(13品目）の成果概要一覧
⑤本事業に対する企業意見(2023年9月現在）
　治験は製薬企業からの依頼により実施する流れから、「医薬品開発は、学会・医療現場、企業が協力して一緒に実施する」という意識の浸透や、日本での小児医薬品開発のさらなる促進を目指します。
　なお、本事業の趣旨を踏まえて、以下にお示しした支援は原則として無償で実施致します。しかし、この事業の活動の枠を超えた、医療機関の治験実施の受託や特定の専門家による継続支援が発生するアドバイザー業務等については、日本小児科学会とではなく、個別に関係医療機関・専門家と契約いただくことになります。

事業内容

本事業では、小児医薬品の開発を促進するため、下記の活動を実施します。
（１）開発支援リストの作成・更新
　小児の治療において、国内外で小児の治療薬として開発されている、あるいは開発が計画されている医薬品の開発計画情報を学会が、製薬企業と連携して収集します。また、学会は、当該製薬企業から必要な資料等の提出を受けた上で、小児の各診療分野の専門家と当該医薬品の重要度等を検討し、我が国における小児医薬品開発の優先度評価を行って、開発支援を行うべき医薬品のリスト（以下、開発支援リスト）を作成します。
（２）企業への小児医薬品開発の要望
　学会は、開発支援リストに基づき、企業に対して開発要望を行います。
（３）開発要望を行った企業に対する治験実施のサポート
　学会は、既に国内で開発中の医薬品も含め、（２）の開発要望を行った製薬企業からの求めに応じ、各種の情報提供、治験実施医療機関等の紹介、開発初期段階での治験実施相談及びプロトコルへの助言、PMDAにおける治験相談等への同席、臨床研究コーディネーターによる症例集積向上策の検討等の支援を通じて製薬企業の治験実施を積極的かつ柔軟にサポートします。

本事業を活用の際に提出いただく情報

　本事業へ申請の際には、以下の情報提供をお願い致します。この他、本事業への申請の有無を検討する段階や、小児医薬品開発の企画段階でのご相談など、製薬企業のニーズに合わせたご相談への対応も可能ですので、まずは専用メールアドレスへお問い合わせください。

１．開発品目の概要（該当する場合にはPSP、PIPの情報を含む）の提供について
　優先的に開発すべき小児用医薬品の選定を行う上で必要となる、開発品目の概要（テンプレートを使用）と、欧米での開発が同時に進んでいる場合には、米国での小児医薬品開発計画（PSP：Pediatric Study Plans ）及び/または、欧州における小児医薬品開発計画（PIP： Paediatric investigation plans）の提供をお願いします。
※提出依頼対象となる品目は、国内で小児開発を計画もしくは実施中のすべての品目となります。
２．追加情報の提供について
　上記1で提供された情報に関して、開発の優先順位の検討の際に、必要に応じて追加の情報の提供をお願いすることがあります。例）治験薬概要書、治験計画書等
３．国内での開発について
　本事業において、製薬企業に開発を依頼した場合には、日本小児科学会及び関連学会と連携・協力し開発を支援しますので、日本での開発（治験実施）を是非ともお願いします。