各種活動

小児領域における新薬開発促進のための医薬品選定等に関する研究
(国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)臨床研究・治験推進研究事業)

本研究事業の主旨

 欧米では、新規の成人用の適応症に係る製造販売承認を取得した場合には、当該適応症に関して小児に対する開発が法律により義務づけられ、小児の適切な薬物治療のためのエビデンス構築が進んでいます。一方、日本においては、小児医薬品の開発が法的に義務づけられていないことから、新薬にかかる小児適用のエビデンス構築が遅れる傾向にあります。
 このため、本研究事業では、日本小児科学会が中心となり分科会や関連学会などのアカデミアと製薬企業が連携し、日本において優先的に開発すべき医薬品リストの作成等を行うワーキンググループを組織し、小児医薬品の臨床試験(治験)が効率的かつ迅速に実施できる支援体制の構築を目指します。
 また、本研究事業は、優先的に開発すべき医薬品の選定を行うだけでなく、以下の役割を担い小児医薬品の効率的な開発(治験の実施)が可能になることが期待されます。

・「優先的に開発すべき医薬品」とされた品目については優先的に、またそれ以外でも製薬企業より開発支援の依頼があったすべての品目について可能な限り、製薬企業の求めに応じて治験に協力できる体制を整備する

・一元的な運営・管理体制を構築し、小児医薬品開発を推進・支援する体制を整備する

 小児疾患領域の専門家により組織される領域別ワーキンググループが、小児医薬品開発の専門家とともに治験の計画・実施を支援することで、小児医薬品の世界同時開発の推進に繋がることが期待されます。この取組みにより、一部ではありますがドラッグ・ラグの解消が可能となります。また、小児関連学会も医薬品開発に積極的に関与し、その体制を日本小児科学会として後押しすることで、アカデミアの使命である人材育成や治験実施体制の整備が進むと期待されております。
 製薬企業においても、これまで経験が少ない、治験の実施可能性が不明等の理由で困難であった小児医薬品開発に、日本小児科学会を“軸”として関連学会が協力することにより、開発が容易になり、かつより効率的に進むと考えられます。

本研究事業への協力のお願い

1.開発品目の概要(該当する場合にはPSPPIPの情報を含む)の提供について

優先的に開発すべき小児用医薬品の選定を行う上で必要となる、開発品目の概要(テンプレートを使用)と、欧米での開発が同時に進んでいる場合には、米国での小児医薬品開発計画(PSP:Pediatric Study Plans )及び/または、欧州における小児医薬品開発計画(PIP: Paediatric investigation plans)の提供をお願いします。
※提出依頼対象となる品目は、国内で小児開発を計画もしくは実施中のすべての品目となりますが、特にその中でもグローバルで開発を行っているものであって、PSP(米国)及び PIP(欧州)のいずれか(あるいは両方)について該当する規制当局(FDA・EMEA)と合意に至った、あるいは協議中の品目のうち、日本においても小児適応の開発の実施が可能で、かつ企業の開発の意志があると判断されるものを優先して支援します。

2.追加情報の提供について
 上記1で提供された情報に関して、開発の優先順位の検討の際に、必要に応じて追加の情報の提供をお願いすることがあります。例)治験薬概要書、治験計画書等

3.国内での開発について
 本研究事業において、製薬企業に開発を依頼した場合には、日本小児科学会及び関連学会と連携・協力し開発を支援しますので、日本での開発(治験実施)を是非ともお願いします。

手続きについて

本研究事業の全体概要図

1.秘密保持契約について
 
本研究事業を進めていくうえであらかじめ企業、日本小児科学会及び国立成育医療研究センター間での秘密保持に係る契約を締結します。
  ・秘密保持基本契約様式【契約様式1(第1版)
  ・秘密保持基本契約書覚書【契約様式2(第1版)
  ※基本契約様式からの追加・修正が必要な場合には、該当箇所が分かるように原則として覚書での対応をお願いしたいと思います。
  ※事前に契約内容を確認したいと考えておりますので、基本契約書(案)及び覚書(案)を作成した際には、捺印前に電子媒体で送付お願いします。

送付先及び照会先:〒112-0004 東京都文京区後楽1-1-5 水道橋外堀通ビル4F
          公益社団法人日本小児科学会 薬事委員会宛て
 ※簡易書留、レターパック510など追跡可能な方法で郵送してください。
 Tel :03-3818-0091
 専用メールアドレス: jps-yakuji@jpeds.or.jp
  迷惑メール防止のため、「@」を全角文字にしています。半角小文字にして送信してください。

2.提出書類
①開発品目の概要(テンプレートを使用)と、該当する場合には欧米での小児医薬品開発計画書(EUにおけるPaediatric investigation plans(PIP)、もしくは米国におけるPediatric study plan(PSP))
②日本語要約
開発品目の概要テンプレート(第1版)
③その他、要望等(必要な場合:自由記載)
 ※海外での開発計画が進んでいる品目のPSP、PIPについて、該当する規制当局(FDA、EMA)との最終合意が得られていない場合には、その旨が判別できるように提出ください。(なお、後日、最終合意が得られた際にはご連絡ください)

3.提出方法
 メールもしくは郵便にてご提出ください。
・メールによるご提出
 申請書類をPDF形式としていただき、それぞれパスワードを設定いただくか、申請書類一式をZIP形式に圧縮、パスワードを設定いただき、メール添付にて下記アドレスにお送りください。
 パスワードは別メールにてお送りください。
 専用メールアドレス: jps-yakuji@jpeds.or.jp 
  迷惑メール防止のため、「@」を全角文字にしています。半角小文字にして送信してください。

・郵便によるご提出
 下記宛に郵送ください。なお、可能であれば申請書類をPDF化したファイルをCD-ROMにして同封ください。
 郵送宛先:〒112-0004 東京都文京区後楽1-1-5 水道橋外堀通ビル4F
      公益社団法人日本小児科学会 薬事委員会宛て
      ※簡易書留、レターパック510など追跡可能な方法で郵送してください。

4.申請締め切り

・第5回申請について
      締切日:平成30年12月7日(金)
      企業への開発要請日:平成31年2月28日(木)(予定)

・第4回申請について
      締切日:平成30年9月5日(水)
      企業への開発要請日:平成30年11月30日(金)(予定)

・第3回申請について
      締切日:平成30年5月9日(水)
      企業への開発要請日:平成30年7月31日(火)(予定)

・第2回申請について
      締切日:平成30年1月31日(水)
      企業への開発要請日:平成30年4月2日(月)(予定)

・第1回申請について
  締切日:平成29年12月22日(金)
  企業への開発要請日:平成30年2月28日(水)(予定)
 ※第2回申請以降は、より迅速な対応ができるよう検討予定です。

 

お問い合わせ

 ・小児領域における新薬開発促進のための医薬品選定等に関する研究Q&A 

 専用メールアドレス:jps-yakuji@jpeds.or.jp
  ※迷惑メール防止のため、「@」を全角文字にしています。半角文字にして送信してください。

 

小児医薬品評価・小児薬理国際シンポジウム

 2018年6月30日(土)に小児医薬品評価・小児薬理国際シンポジウムを開催いたしました。多数のご参加ありがとうございました。開催概要についてはこちらをご覧ください。

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