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小児領域における新薬開発促進のための医薬品選定等に関する研究
（国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）臨床研究・治験推進研究事業）

　欧米では、新規の成人用の適応症に係る製造販売承認を取得した場合には、当該適応症に関して小児に対する開発が法律により義務づけられ、小児の適切な薬物治療のためのエビデンス構築が進んでいます。一方、日本においては、小児医薬品の開発が法的に義務づけられていないことから、新薬に係る小児適応のエビデンス構築が遅れる傾向にあります。
　このため、本研究事業では、日本小児科学会が中心となり分科会や関連学会などのアカデミアと製薬企業が連携し、日本において優先的に開発すべき医薬品リストの作成等を行うワーキンググループを組織し、小児医薬品の臨床試験（治験）が効率的かつ迅速に実施できる支援体制の構築を目指します。
　また、本研究事業は、優先的に開発すべき医薬品の選定を行うだけでなく、以下の役割を担い小児医薬品の効率的な開発（治験の実施）が可能になることが期待されます。

・「優先的に開発すべき医薬品」とされた品目については優先的に、またそれ以外でも製薬企業より開発支援の依頼があったすべての品目について可能な限り、製薬企業の求めに応じて治験に協力できる体制を整備する

・一元的な運営・管理体制を構築し、小児医薬品開発を推進・支援する体制を整備する

　小児疾患領域の専門家により組織される領域別ワーキンググループが、小児医薬品開発の専門家とともに治験の計画・実施を支援することで、小児医薬品の世界同時開発の推進に繋がることが期待されます。この取組みにより、一部ではありますがドラッグ・ラグの解消が可能となります。また、小児関連学会も医薬品開発に積極的に関与し、その体制を日本小児科学会として後押しすることで、アカデミアの使命である人材育成や治験実施体制の整備が進むと期待されております。
　製薬企業においても、これまで経験が少ない、治験の実施可能性が不明等の理由で困難であった小児医薬品開発に、日本小児科学会を“軸”として関連学会が協力することにより、開発が容易になり、かつより効率的に進むと考えられます。

本研究事業への協力のお願い

１．開発品目の概要（該当する場合にはPSP、PIPの情報を含む）の提供について

優先的に開発すべき小児用医薬品の選定を行う上で必要となる、開発品目の概要（テンプレートを使用）と、欧米での開発が同時に進んでいる場合には、米国での小児医薬品開発計画（PSP：Pediatric Study Plans ）及び/または、欧州における小児医薬品開発計画（PIP： Paediatric investigation plans）の提供をお願いします。
※提出依頼対象となる品目は、国内で小児開発を計画もしくは実施中のすべての品目となりますが、特にその中でもグローバルで開発を行っているものであって、PSP（米国）及び PIP（欧州）のいずれか（あるいは両方）について該当する規制当局（FDA・EMA）と合意に至った、あるいは協議中の品目のうち、日本においても小児適応の開発の実施が可能で、かつ企業の開発の意志があると判断されるものを優先して支援します。

２．追加情報の提供について
　上記1で提供された情報に関して、開発の優先順位の検討の際に、必要に応じて追加の情報の提供をお願いすることがあります。例）治験薬概要書、治験実施計画書等

３．国内での開発について
　本研究事業において、製薬企業に開発を依頼した場合には、日本小児科学会及び関連学会と連携・協力し開発を支援しますので、日本での開発（治験実施）を是非ともお願いします。

日本小児科学会

〒112-0004　東京都文京区後楽1丁目1番5号　水道橋外堀通ビル4階
Tel：03-3818-0091　Fax：03-3816-6036